Projet de recherche de l'UE EXPERT : Vers des nanomédicaments d'ARNm prêts à l'emploi

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Le nouveau projet de recherche de l'UE EXPERT vise à développer un nouveau système d'administration prêt à l'emploi pour les nanomédicaments à base d'ARN avec une première application clinique dans le cancer du sein et les maladies cardiovasculaires. À long terme, la technologie de la plate-forme pourrait être utilisée pour améliorer les options thérapeutiques pour les patients atteints de plusieurs autres maladies. Le projet recevra un financement de 14,9 millions d'euros du programme-cadre Horizon 2020 de l'Union européenne au cours des cinq prochaines années.

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Avec les deux premiers domaines d'application chez les patients atteints de cancer du sein et d'insuffisance cardiaque, le projet de recherche européen EXPERT aborde deux des défis de santé les plus urgents de la société européenne d'aujourd'hui. Les 11 partenaires internationaux du monde universitaire et de l'industrie collaborent pour développer un système d'administration basé sur une plate-forme pour la nanomédecine d'ARNm afin de surmonter les goulots d'étranglement auxquels l'application d'ARNm thérapeutique est actuellement confrontée. L'expertise complémentaire des partenaires couvre l'ensemble du processus de développement, de la conception de nanoparticules à la production basée sur les bonnes pratiques de fabrication (BPF) jusqu'à l'application clinique.

En guise de preuve de concept, les partenaires travaillent sur une première étude clinique portant sur l'immunothérapie du cancer du sein métastatique triple négatif. Les ARNm spécifiques ordonneraient aux cellules des patients de produire des protéines qui activent les cellules immunitaires et libèrent les antigènes tumoraux. En tant que deuxième domaine d'application, EXPERT étudiera l'utilisation de l'ARNm pour l'insuffisance cardiaque. Les patients recevraient une molécule d'ARNm spécifique aidant à stimuler la régénération des tissus dans le cœur sans produire d'effets secondaires ailleurs dans le corps.

Outre la production de l'ARNm thérapeutique, le projet cherche à identifier de nouvelles voies d'administration du médicament aux cellules d'activité ciblées grâce à des matériaux nanoporteurs conçus pour protéger la charge utile de l'ARNm d'être détruite par la réponse immunitaire du corps humain.

« Notre vision est de développer cliniquement des thérapies à base d'ARNm et de surmonter les principaux obstacles auxquels les approches thérapeutiques basées sur l'ARNm sont confrontées sur leur chemin vers le marché », a déclaré le professeur Raymond Schiffelers de l'Universitair Medisch Centrum Utrecht, aux Pays-Bas, qui coordonne le projet. "L'approche EXPERT pourrait rendre les ARNm disponibles dans le commerce permettant leur utilisation pour plus de patients et différents types de maladies."

Le consortium EXPERT comprend 11 partenaires internationaux des Pays-Bas, de Belgique, de Norvège, de Suède, d'Espagne, de Hongrie, d'Irlande, de France, d'Allemagne et d'Israël. Les 24 et 25 octobre 2019, ils se sont tous réunis pour le lancement officiel du projet à Utrecht, aux Pays-Bas.

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